Neueste Forschungen zur Behandlung der Hämophilie beruhen nicht weiter auf dem Ersatz des fehlenden Gerinnungsfaktors, sondern greifen an anderer Stelle in der Gerinnungskaskade ein
(Abb. 1). Ihr Wirkmechanismus basiert auf dem Verständnis, dass bei Fehlen oder zu geringen Konzentrationen der Faktoren VIII oder IX durch Hemmung der körpereigenen Antikoagulantien, wie dem Tissue Factor Pathway Inhibitor (TFPI), Antithrombin oder Protein C, das Gleichgewicht der Hämostase wiederhergestellt werden kann. Subkutan applizierbare Antikörper gegen TFPI befinden sich aktuell in Phase-III-Studien (Stand 10/2022).1
Die Hämostase ist lebenswichtig und umfasst alle physiologischen Prozesse, die bei Verletzungen von Blutgefäßen die Blutung stoppen. Durch ein fein ausbalanciertes Gleichgewicht zwischen gerinnungshemmenden (antikoagulatorischen) und gerinnungsfördernden (prokoagulatorischen) Proteinen wird die Homöostase aufrechterhalten und kontrolliert.
Abb. 1: Regulation der Hämostase (nach Quelle 2)
Hämostase im Ungleichgewicht – Neue Option in der Entwicklung: Anti-TFPI bei Blutungsneigung
Vom 27.02 - 01.03.24 fand in Wien die 68. Jahrestagung der Deutschen Gesellschaft für Thrombose- und Hämostaseforschung (GTH) statt. Im Rahmen dieser Veranstaltung fand ein spannendes Symposium zum Thema „Unlocking the Future: Transformative Ansätze in der Hämophilietherapie“ statt.
Vom 23. bis 25. Mai 2024 finden die diesjährigen GTH-Highlights statt. Im Rahmen dieser Veranstaltung möchten wir Sie herzlich zu unserem spannenden Symposium einladen.
Freitag, 24.05.24, 17.00 – 18.00 Uhr virtuell
Erfahren Sie hier, welche verschiedenen Faktorpräparate es gibt und wie diese sich in den vergangenen Jahrzehnten weiterentwickelt haben.
Gentherapien könnten gerade bei schweren Fällen eine vielversprechende Option darstellen. Lesen Sie hier mehr über Wirkmechanismen und Ablauf der Therapie.